新華社天津4月17日電（記者張建新）4月17日是第36個(gè)“世界血友病日”，主題是“認(rèn)識(shí)出血性疾病，積極預(yù)防和治療”。專家提出，要提高全社會(huì)對(duì)血友病的關(guān)注和支持，科學(xué)防治出血，優(yōu)化防治策略，加強(qiáng)規(guī)范診療。

　　中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池教授介紹，血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，包括血友病A和血友病B兩種。血友病A表現(xiàn)為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，血友病B則表現(xiàn)為凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，兩者都是由相應(yīng)的凝血因子基因突變引起的?；颊邥?huì)終身伴有凝血功能障礙，皮膚、關(guān)節(jié)、肌肉、黏膜、內(nèi)臟等都有可能發(fā)生反復(fù)自發(fā)性出血，致殘率高，嚴(yán)重影響正常的成長、學(xué)習(xí)、工作和生活，因此又被稱為“玻璃人”。

　　中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）主任醫(yī)師薛峰說，血友病的常規(guī)治療方式是注射凝血因子，分為按需治療和預(yù)防治療兩種方式。按需治療指患者發(fā)生出血后補(bǔ)充凝血因子，達(dá)到止血、止疼和挽救生命的目的。預(yù)防治療又稱為規(guī)律性的替代治療，即在患者未出血的時(shí)候，定期輸入凝血因子，使患者體內(nèi)的凝血因子達(dá)到一定的水平，從而預(yù)防出血。

　　用替代療法治療血友病，雖然可以改善血友病患者的生活質(zhì)量，但卻無法治愈疾病。重型病人一周需要治療兩到三次，且需要終身治療，治療費(fèi)用高昂，給家庭和社會(huì)帶來沉重的負(fù)擔(dān)。

　　中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）張磊教授團(tuán)隊(duì)2019年啟動(dòng)了亞洲首個(gè)以肝臟靶向腺相關(guān)病毒AAV為載體的血友病B基因治療臨床研究，目前50例血友病B患者在接受基因治療后，絕大部分患者均無任何過度出血，也無需再輸注凝血因子，使血友病的臨床治愈成為可能。

　　記者了解到，2009年11月，我國開始建立血友病病例信息管理制度，全面了解血友病患者基本信息和凝血因子類制品臨床應(yīng)用情況，進(jìn)一步規(guī)范血友病診療工作，保障醫(yī)療質(zhì)量和醫(yī)療安全，各種公益基金會(huì)和慈善組織也為血友病患者的治療費(fèi)用提供部分補(bǔ)償，進(jìn)一步降低患者的治療負(fù)擔(dān)。楊仁池說，希望血友病患者及其家庭成員提高對(duì)于疾病的認(rèn)識(shí)，科學(xué)預(yù)防，積極治療，降低血友病發(fā)病率，使血友病患者的生活質(zhì)量得到大幅提高。同時(shí)，呼吁各地醫(yī)保部門完善相關(guān)政策，為患者接受治療提供保障。